造血干细胞是所有造血细胞和免疫细胞的起源细胞，具有自我更新、多向分化和归巢（即定向迁移至造血组织器官）功能。它不仅可分化为红细胞、白细胞和血小板，有研究发现，造血干细胞还可跨系统分化为多种组织器官的细胞，因此是多功能干细胞。

正常情况下，人体内的红骨髓中栖息着大量的造血干细胞，但是只有约5%的造血干细胞参与日常造血活动，制造维持人体正常生命活动所需的血细胞。而另外95%的造血干细胞则处于静止休眠和备战状态。

当人体因大量失血需要大量造血，或因捐献造血干细胞而使工作中的骨髓造血干细胞数量减少时，处于休眠和备战状态的造血干细胞，会马上活跃起来参加造血活动。

适龄、健康的公民捐出自己正常的造血干细胞，输注到原已衰竭或摧毁造血功能和免疫功能的患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此过程称为造血干细胞移植。

造血干细胞主要有三个来源：骨髓血、外周血、脐带血。通常所说的“骨髓移植”实质是采集骨髓血造血干细胞移植给患者，只是三种造血干细胞移植方式之一。

中华骨髓库主要通过外周血采集造血干细胞移植给患者。第三种方式是采集脐带血造血干细胞移植给患者。

造血干细胞移植可治疗恶性血液病，骨髓功能衰竭，部分非血液系统恶性肿瘤，部分遗传性疾病等近百种致死性疾病。包括白血病、恶性淋巴瘤、再生障碍性贫血、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、急性放射病、骨髓纤维化、阵发性睡眠性血红蛋白尿、自身免疫性疾病、实体瘤、先天性疾病或遗传性疾病等。